Arvien vairāk tiek runāts par neticamajām gēnu terapijas iespējām. Šo salīdzinoši jauno paņēmienu Parīzes ārsti izmantoja zēnam ar iedzimtu sirpjveida šūnu anēmiju. Par speciālistu panākumiem informēja žurnāls «New England Journal of Medicine».
Procedūra tika veikta pirms 15 mēnešiem 13 gadus vecam zēnam ar sirpjveida šūnu anēmiju. Slimības dēļ viņam izņemta liesa un abas gūžas locītavas aizstātas ar mākslīgām. Katru mēnesi viņam bija jāveic asins pārliešana.
Sirpjveida šūnu anēmija ir ģenētiska slimība. Bojātais gēns maina sarkano asins šūnu (sarkano asins šūnu) formu no apaļas uz sirpjveida, kas liek tām salipt un cirkulēt asinīs, izraisot iekšējo orgānu un audu bojājumus un piesātinot tos ar skābekli. Tas izraisa sāpes un priekšlaicīgu nāvi, un ir nepieciešamas arī dzīvības glābšanas biežas asins pārliešanas.
Hôpital Necker Enfants Malades Parīzē novērsa zēna ģenētisko defektu, vispirms pilnībā iznīcinot viņa kaulu smadzenes, kur tās tiek ražotas. Tad viņi to atjaunoja no zēna cilmes šūnām, bet iepriekš laboratorijā tās ģenētiski modificēja. Šī procedūra ietvēra pareizā gēna ievadīšanu tajos ar vīrusa palīdzību. Kaulu smadzenes ir atjaunojušās, lai ražotu normālas sarkanās asins šūnas.
Pētījuma vadītājs prof. Filips Lebuls pastāstīja BBC News, ka zēnam, kuram tagad ir gandrīz 15 gadi, klājas labi un viņam nav novēroti sirpjveida šūnu anēmijas simptomi. Viņš nejūt nekādus simptomus un nav nepieciešama hospitalizācija. Bet par pilnīgu atveseļošanos vēl nav runas. Terapijas efektivitāti apstiprinās turpmāki pētījumi un testi ar citiem pacientiem.
Daktere Debora Gila no Oksfordas universitātes ir pārliecināta, ka franču speciālistu veiktā procedūra ir liels sasniegums un iespēja efektīvi ārstēt sirpjveida šūnu anēmiju.